Nouvelles options de traitement
Les recherches sur de nouveaux traitements sont multiples (et prometteuses !). En voici quelques exemples :
- Comment annuler la mutation ? Avec la technique Crisp/Cas9, les chercheurs remplace un petit bout d’ADN dans les chromosomes ;
- Comment soulager le foie ? Trouver un médicament qui vide la cellule des protéines Z ;
- Comment apporter de l’antitrypsine dans les poumons ? essais par inhalation ;
- Comment arrêter la production de la protéine Z ? Par rendre le chromosome silencieux (RNA silencing) ;
- Comment remplacer l’antitrypsine humaine ? Par un antitrypsine bio-similaire, qui serait produit par des cultures de cellules.
Sur le site web de la Bibliothèque nationale américaine de médecine vous trouverez un aperçu des essais cliniques en cours et terminés.