Nouvelles options de traitement

Les recherches sur de nouveaux traitements sont multiples (et prometteuses !). En voici quelques exemples :

• Comment annuler la mutation ? Avec la technique Crisp/Cas9, les chercheurs remplace un petit bout d’ADN  dans les chromosomes ;
• Comment soulager le foie ? Trouver un médicament qui vide la cellule des protéines Z ;
• Comment apporter de l’antitrypsine dans les poumons ? essais par inhalation ;
• Comment arrêter la production de la protéine Z ? Par rendre le chromosome silencieux (RNA silencing) ;
• Comment remplacer l’antitrypsine humaine ? Par un antitrypsine bio-similaire, qui serait produit par des cultures de cellules.

Sur le site web de la Bibliothèque nationale américaine de médecine vous trouverez un aperçu des essais cliniques en cours et terminés.