Nouvelles options de traitement

Les recherches sur des nouveaux traitements sont multiples (et prometteur !). Voici quelques exemples :

  • Comment annuler la mutation ? Avec la technique Crisp/Cas9 les chercheurs remplace un petit bout de DNA dans les chromosomes ;
  • Comment soulager le foie ? Trouver un médicament qui vide la cellule des protéines Z ;
  • Comment apporter de l’antitrypsine dans les poumons ? essais par inhalation ;
  • Comment arrêter la production du protéine Z ? Par rendre le chromosome silencieux (RNA silencing) ;
  • Comment remplacer l’antitrypsine humaine ? Par un antitrypsine biosimilaire, qui est produit par des cultures de cellules.

Sur le site web de la Bibliothèque nationale américaine de médecine vous trouverez un aperçu des essais cliniques en cours et terminés.

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