Biotechbedrijf AIRNA heeft de eerste patiënt in een fase 1-studie behandeld met AIR-001, een nieuwe RNA-editingtherapie voor alfa-1-antitrypsinedeficiëntie. Tegelijk kende de U.S. Food and Drug Administration een weesgeneesmiddelstatus toe aan de behandeling. De studie loopt internationaal en onderzoekt veiligheid en effectiviteit bij patiënten met de PiZZ-mutatie.

Klik hier voor het volledige bericht (Engelstalig).