La société de biotechnologie AIRNA a traité le premier patient dans un essai clinique de phase 1 avec AIR-001, une thérapie innovante d’édition de l’ARN pour le déficit en alpha-1 antitrypsine. Par ailleurs, la U.S. Food and Drug Administration a accordé à ce traitement le statut de médicament orphelin. L’étude internationale évalue la sécurité et l’efficacité chez des patients porteurs du génotype PiZZ.

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